Віднедавна на Львівщині почали лікувати пацієнтів зі спінальною м’язовою атрофією (СМА). Це стало можливим завдяки препарату Spinraza, який приймається пожиттєво, на відміну від одноразового препарату Zolgensma, що призначений для дітей до 2 років. Донедавна препарат Spinraza був доступний хіба що за кордоном, пише ilvivyanyn.com.
Коротко про СМА
Спінальна м’язова атрофія – це захворювання, що є найчастішою причиною смерті дітей серед генетичних хвороб. У людей зі СМА поступово гинуть мотонейрони спинного мозку, а це призводить до атрофії м’язів. Із часом втрачається можливість рухатися, а насамкінець – дихати.
Незалежно від віку, хворим на СМА потрібне невідкладне лікування та реабілітація. Саме лікування є дороговартісним та дуже складним. Реабілітація триває пожиттєво. Результат залежить від того, наскільки рано провели діагностику та розпочали лікування, оскільки моторні нейрони, що загинули, не підлягають відновленню.
Перші пацієнти
У Західноукраїнському спеціалізованому дитячому медцентрі вже ввели перші дози Spinraza 8-річній Анастасійці з Рівненської області, а також 15-річній Ані і 13-річній Марті зі Львівщини.
Марті встановили діагноз у 3 роки, а у 9 років хвороба відібрала в неї здатність ходити. Діагноз Ані дізналися, коли їй був 1 рік. Уже після виповнення 6 років дівчинка не змогла ходити. Незважаючи на СМА, дитина навчається у школі та спілкується з друзями. Вона мріє стати співачкою та вірить, що препарат зупинить хворобу. В дітей з’явилася надія на повноцінне життя. Почуваються вони добре.
До введення ін’єкції дівчат готували кілька днів: вони проходили інфузійну терапію та всі потрібні обстеження. Сам препарат вводиться у спинномозковий канал під загальною анестезією. Після цього пацієнт має пролежати на спині мінімум 8 годин, аби ліки рівномірно розподілились, а тоді ще мінімум добу повинен знаходитись під контролем лікарів.
Перші 4 дози цього пожиттєвого препарату приймають з інтервалом у 2 тижні, а після цього кожні 4 місяці вводять ін’єкції для підтримання результату. Одна ампула коштує понад $100 000, однак Міністерство охорони здоров’я отримало їх безоплатно.
Ця процедура вимагає потрібних навичок, адже діти зі СМА страждають від сколіозу, через що ускладнюється введення ін’єкції. Перед тим, як розпочати лікування, львівські медики пройшли спеціальну підготовку і стажувалися за кордоном.
Тепер пацієнти можуть отримувати необхідне лікування та реабілітацію, не покидаючи країну. Лікування проводять за міжнародними стандартами. Центр співпрацює з МОЗ. Очікується закупівля ліків загалом для всіх пацієнтів, незалежно від віку чи стану здоров’я.
Вперше препарати для лікування СМА приїхали в Україну в липні цього року. Всього отримали 150 флаконів, їх розподілили по 13 лікарнях. За словами педіатра ЗУСДМЦ Марти Шеремет, на лікування очікують ще щонайменше 26 дітей із Львівської області, їхній вік – від 2 до 18 років. Загалом в Україні понад 200 дітей із підтвердженим діагнозом СМА.
Фото: ЗУСДМЦ
